我国上海和美国马里兰州盖瑟斯堡市，2020 年 2 月 18 日——致力于肝病领域严峻新药研发并且在中美均有实体的 上海赫普化医药技术有限公司 （以下简称“赫普化”或“公司”）宣告，公司自主研发的 First-In-Class、新式靶点及作用机制的创新药HPN-01 的临床试验恳求（IND）已于近日 顺利获得美国食品药品监督办理局（FDA）的容许，政策适应症对错酒精性脂肪性肝炎（Nonalcoholic steatohepatitis，NASH）。这是赫普化获得的首个 FDA 临床试验容许。
NASH 对错酒精性脂肪性肝病 (NAFLD) 的重症形式，伴随有炎症及肝纤维化，可直接导致肝硬化、肝癌，影响其它缓慢肝病的打开，并与 2 型糖尿病、冠心病及缓慢肾病的发病密切相关。NASH 系尚无被赞同治疗药物的严峻和添加性人类健康要挟，其治疗领域被公认为是最后一个未被开发的全球初级保健商场。医药产业新闻资讯渠道 FirstWord 把 NASH 药物开发列为未来 10 年制药企业十大主战场之一。 据行业研讨估计，全球 NASH 相关商场在 2025 年将达到 350~400 亿美元，超越丙型肝炎商场，成为“下一个全球热门”。我国及亚太地区因为肥壮和糖尿病的高发率，将是 NASH 治疗商场添加最快的区域之一。
NASH 的病因杂乱，发病机理没有彻底被提醒。现在的治疗研发方向主要是靶向于前期病理改动，包括脂质代谢异常、胰岛素反抗等，或针对炎症、肝细胞凋亡和纤维化等中后期病理机制开发的不同靶点药物。但是，这些候选药物难以一同改善肝脏脂肪变和纤维化两个要害临床结束，对 NASH 伴随纤维化的治疗作用有限。因而，开发新式靶点和作用机制、高效、广适应症的创新药物是成功治疗 NASH 的要害。
赫普化董事、首席科学官李启升博士 评论说：“HPN-01 系赫普化自主研发的治疗 NASH 及肝纤维化的新分子实体药物。其作用靶点及机制不同于全部现在处于临床开发阶段的 NASH 候选新药，差异化比赛优势显着 。 赫普化试验室及合作研讨组织在细胞及动物水平进行的生物学研讨标明，HPN-01 在肝脏内有用按捺调控脂肪代谢、炎症及纤维化生成的多条要害分子通路，进而显着缓解和阻断肝脏脂肪变及纤维化。针对 NASH 及相关并发症的体内药效已在多个动物模型中得到验证，且系统的毒理研讨作用显示该药物具有优异的安全性。在优异的临床前数据的根底上，我们规划了无缺的 I 期临床计划，评估 HPN-01‘First-in-Human’口服给药的安全性、耐受性、药代动力学及药效动力学特征。HPN-01 临床作用值得等待，对未满足的缓慢肝病临床需求含义深远。”
针对 HPN-01 获得在美国的临床容许，赫普化创始人、董事长李科教授 标明：“赫普化致力于肝病领域严峻新药的研发和商场化。HPN-01 用于 NASH 治疗的 IND 恳求顺利得到 FDA 的赞同对公司打开是一个重要的里程碑 ，令我们倍感高兴和振奋！ 在 NASH 兼并肝纤维化这一重要领域我们已拟定了系统的临床计划，现在在美国的 I 期临床研讨现已发动，公司会继续把项目推动至后期临床，尽早使全球宽广 NASH 及缓慢肝病患者获益。”
公司一同创始人兼总经理汪元璋先生 亦标明：“赫普化研发管线都是针对缓慢肝病的未满足临床需求，为脂肪性肝炎、肝纤维化、原发性肝癌等患者供给全新的、有用的治疗方式。HPN-01 在美国的临床恳求快速获得 FDA 赞同让我们感到鼓舞，一同我们也在国内活跃进行 NMPA（国家药品监督办理局）临床申报和临床试验准备。”
上海赫普化医药技术有限公司自主研发的新分子实体 HPN-01 是拟用于治疗非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD)、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 及伴随肝纤维化的 First-In-Class 候选药物。与其它单一靶点及作用机制的在研 NASH 药物比较，HPN-01 可以调控、阻断 NASH 发生、打开的多条重要通路，既有用逆转肝脏脂肪变，又可以缓解肝脏内炎性反应和脂质过氧化，从而改善肝纤维化和肝功能不全。HPN-01 作用机制清晰，对 NAFLD/NASH 及肝脏纤维化的按捺活性现已过一系列体外、体内试验验证，试验作用显着优于多个受测验临床开发阶段 NASH 候选药物。
上海赫普化医药技术有限公司 于 2017 年正式注册于我国上海，致力于缓慢肝病创新药物的研发和商场化。公司在我国、美国各设有一流的新药研发中心。我国研发中心坐落上海张江高科技园区，美国研发中心于 2014 年在马里兰州盖瑟斯堡市启用。公司研发管线包括针对非酒精性脂肪肝、肝纤维化、缓慢乙肝 (HBV) 及原发性肝癌 (HCC) 的多个创新药项目。全部项目赫普化彻底具有自主知识产权，且拟定全球性战略规划，新药临床及上市恳求均在中美一同申报。
公司组建了出色的新药研发和办理运营团队及尖端的科学和临床参谋委员会 。研发团队在缓慢肝病发病机理、治疗靶点等根底领域深耕多年，专注于肝病转化医学研讨，近年来获得了多个极具开发价值的临床前 / 临床候选药物。其中治疗 NASH 及伴随肝纤维化的新药项目HPN-01 已获得 FDA 赞同，在美国发动临床试验。公司其它多个项目现处于 IND 开发阶段：HPN-F01为治疗肝纤维化的 First-In-Class 小分子化合物，计划于 2020 年下半年进行临床申报；HPN-C01为治疗肝细胞癌的新式选择性激酶按捺剂，估计 2020 年末在中美打开一期临床试验；HPN-BV1系革新治疗形式的缓慢乙肝基因治疗药物，以功能性治好乙型肝炎为政策，计划于 2021 年进入临床阶段。
